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只需一针,长效降低胆固醇

 医药新科技

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改变疾病相关基因的表达有望治疗人类疾病。基因组编辑方法已经取得了一些成功,但有人担心破坏DNA引入序列变化可能会导致不需要的变异或意料之外的脱靶活性。表观遗传编辑是一个有吸引力的替代方案,它改变修饰DNA的化学组却不改变基因序列,但持续沉默目标基因仍难以实现。

2024年2月29日,意大利IRCCS圣拉斐尔科学研究所的研究人员在 Nature 期刊发表了题为:Durable and efficient gene silencing in vivo by hit-and-run epigenome editing 的研究论文。

该研究显示,无需永久性基因组编辑,也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制。这一靶向表观遗传沉默的效果在小鼠中持续近1年,令循环胆固醇水平下降。研究结果展示了表观遗传沉默治疗疾病的潜力。

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回复医药新科技:这种技术在治疗胆固醇水平过高的疾病,如动脉硬化等心血管疾病方面,显示出了显著的效果。
回复医药新科技:这种治疗方法的成本也是需要考虑的因素。如果成本过高,可能会限制其在临床的广泛应用。

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