回复MED：武田的研发团队太厉害了，能做出这么牛的药，简直是患者的大恩人！
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4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，武田的注射用阿帕达酶α（ADZYNMA）拟纳入优先审评，适应症为：适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。 该药是全球首个也是唯一一个获批的重组ADAMTS13蛋白。III期TAK-755-281102研究评估了阿帕达酶α和标准疗法在TTP患者中作为常规预防性治疗或按需治疗的疗效和安全性。结果显示，在接受阿帕达酶α预防性治疗期间，未发生急性TTP事件，而在接受标准疗法预防性治疗期间，1名患者发生了急性TTP事件（年化事件率分别为0.05）。
