医药记
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11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友病成人患者。这是首款被批准用于B型血友病的基因疗法。 B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，患者绝大部分是男性，发病率大约为3.5万分之一。病因是由于患者体内缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍。B型血友病最常见的治疗方法是静脉注射凝血因子IX以维持患者FIX的正常水平，但是长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。
