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美国卫生监管机构批准了澳大利亚制药商杰特贝林(CSL Behring)治疗B型血友病的基因药物Hemgenix,这种一次性输注药物可以使患者从常规治疗中解脱出来,但每剂的价格高达350万美元,使其成为世界上最昂贵的药物。Hemgenix只需注射一次,就能将一年的出血次数减少54%,一项有关该疗法的关键研究发现。它还将94%的患者从耗时和昂贵的IX因子输注中解放出来,后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响。
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