医药记
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11月29日，罗氏与Sarepta Therapeutics联合宣布，美国FDA已接受其基因疗法SRP-9001的生物制品许可申请，用于治疗杜氏肌营养不良，并授予优先审评资格。若获批，SRP-9001将成为首个治疗DMD的基因疗法。美国FDA预计于2023年5月29日前公布审评结果。 SRP-9001是一种在研基因疗法，通过将目的基因递送到肌肉组织，针对性地产生抗肌萎缩蛋白的有效成分。SRP-9001获得FDA授予快速通道资格、孤儿药资格与罕见儿科疾病（RPD）认定。 本次的生物制品许可申请是基于以往在临床前研究、生物标志物研究和临床功能研究所取得的积极结果。在临床试验中，SRP-9001治疗在多个时间点显示出积极的结果，包括在治疗后一年、两年和四年，此外还表现出了一致的安全性。本次所提交的生物制品许可申请包括来自多项临床研究（SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103）的疗效和安全性数据，以及涵盖这三项研究的综合分析。
