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RNA治疗领域迎来一大突破!siRNA疗法成功递送至人类肌肉组织

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12月14日,Avidity公司宣布,其在研抗体偶联寡核苷酸药物AOC 1001,在1/2期临床试验中取得积极结果。

数据显示,AOC 1001可有效递送至所有病患的骨骼肌,并造成平均45%的致病DMPK mRNA水平下降。

Avidity公司的首席科学官Art Levin博士指出,此试验是首次siRNA能够成功靶向递送至人类的肌肉组织内。

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