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日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B型患者在治疗后的年化出血率降低了78%，年化输注率降低了92%。 该基因疗法使用腺相关病毒（AAV）递送人凝血因子Ⅸ基因，从而帮助血友病B型患者凝血，避免频繁输注凝血因子的治疗方式。辉瑞公司于2014年从Spark Therapeutics（该公司2019年被罗氏公司全资收购）引进该疗法。 辉瑞表示，该基因疗法的耐受性普遍良好，有7名患者（占总患者数的16%）发生了14起严重不良事件。其中两个不良事件（胃溃疡出血和肝酶升高）被认为与治疗有关，未发生与治疗相关的死亡事件。辉瑞表示，这些参与临床试验的患者将继续被检测15年时间。 辉瑞计划在2023年披露该临床试验的更多数据，并在年初与监管机构讨论该疗法的上市事宜。
