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脂质纳米颗粒(LNP)可用于携带和递送治疗性核酸,如mRNA、siRNA,以及用于基因编辑的CRISPR组分。近几年,LNP递送的mRNA新冠疫苗大获成功。 而在mRNA新冠疫苗之前,研究人员就已经对LNP进行了很长时间的研究,以寻求治疗癌症和遗传疾病的方法,但LNP在静脉注射几乎只定位于肝脏,这限制了LNP在基因治疗中的广泛应用。 如何让LNP靶向肝外组织成为一大研究热点。2020年4月,德克萨斯大学西南医学中心 Daniel Siegwart 教授团队发表论文,提出了一种名为SORT的选择性器官靶向脂质纳米颗粒,将LNP的靶向范围扩展到了肝脏以外器官,解决了LNP肝外靶向难题。