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近日，发表在Cell Stem Cell和Cell的两篇文章分别通过诱导运动神经元细胞进行了突破。研究者分别收集了家族性和散发性ALS患者的皮肤或血细胞样本，经诱导分化生成运动神经元细胞，以便于测试多种药物作用、研究各种类型ALS的药物反应。 在发表于Cell Stem Cell的研究中，研究者发现几种最有效的药物增加了雄激素的活动性。科学家运用公共生物信息数据库Connectivity Map分析了这些药物对基因的作用，发现SYF2基因受抑制后，患者体内的毒性蛋白TDP-43作用也受到抑制，运动神经元的存活率增高、神经退化减慢。在发表于Cell的研究中，研究者用阿吡莫德分别抑制了果蝇、蛔虫、诱导性运动神经元的PIKFYVE激酶，并同时做基因及RNA编辑以进行对比。他们发现，抑制PIKFYVE可减少神经退行性变、增强运动功能、激发运动神经元对毒性蛋白的胞外分泌。这两项研究对新的ALS靶向药物研发十分重要。
