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exa-cel或将成为首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法

 生物tech观察

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2月13日消息,VertexPharmaceuticals或将成为第一个推出基于CRISPR技术基因编辑疗法的生物技术企业。近日,Vertex公布了该公司2022年财报,报告中表示,该公司将在今年第一季度内完成基因编辑疗法exagamlogeneautotemcel(exa-cel)注册资料的提交工作。该工作于去年9月进入FDA的滚动评审阶段,如果成功获批,exa-cel将成为首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法。

目前,全球尚且没有获批基于CRISPR技术的基因编辑疗法,exa-cel拥有广阔的市场前景。exa-cel的一次性治疗方案可能将为患者和医疗保健系统节省大量资金。据悉,美国的SCD患者一生将花费约4.2万至620万美元用于输血和缓解疾病,而TDT患者的治疗费用也达到了4.2万至570万美元。

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