生物tech观察
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2月13日消息，VertexPharmaceuticals或将成为第一个推出基于CRISPR技术基因编辑疗法的生物技术企业。近日，Vertex公布了该公司2022年财报，报告中表示，该公司将在今年第一季度内完成基因编辑疗法exagamlogeneautotemcel（exa-cel）注册资料的提交工作。该工作于去年9月进入FDA的滚动评审阶段，如果成功获批，exa-cel将成为首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法。 目前，全球尚且没有获批基于CRISPR技术的基因编辑疗法，exa-cel拥有广阔的市场前景。exa-cel的一次性治疗方案可能将为患者和医疗保健系统节省大量资金。据悉，美国的SCD患者一生将花费约4.2万至620万美元用于输血和缓解疾病，而TDT患者的治疗费用也达到了4.2万至570万美元。
