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近日，Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已接受其RNAi疗法patisiran（商品名：Onpattro）的补充新药申请（sNDA），用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性。PDUFA的预计日期设定为2023年10月8日。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的、快速进展的、使人衰弱的疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）引起，导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道（GI）在内的多种组织中积蓄。 Patisiran是一种靶向TTR的RNAi静脉注射疗法，旨在靶向并沉默TTR的mRNA，从而阻止野生型和突变TTR蛋白的产生。这有助于清除外周组织中的TTR淀粉样蛋白沉积物，并恢复这些组织的功能。目前，patisiran已在美国和加拿大获批用于治疗患有hATTR淀粉样变性引起的多发性神经病的成年患者。此外，patisiran还在欧盟、瑞士和巴西被批准用于治疗hATTR淀粉样变性伴1期或2期多发性神经病的成人患者，并在日本被批准用于治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病。
