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首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布

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阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD),俗称“老年痴呆症”,是一类主要发生于老年人且以进行性认知功能障碍、行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。目前,全球约有5000万人罹患阿尔茨海默病。随着人类平均寿命增长,老年化社会加剧,阿尔茨海默病的患病率也在不断上升,预计到2050年,阿尔茨海默病患者将增加至1.5亿以上。

2021年6月和2023年1月,美国FDA加速批准了两款阿尔茨海默病单抗药物 aducanumab 和 lecanemab 上市,这两款药物都是针对阿尔茨海默病的关键致病机制之一的β淀粉样蛋白集聚。但这两款药物的治疗效果和副作用都有着很大争议。

除了靶向β淀粉样蛋白的单抗药物,还有研究团队在尝试通过基因疗法来治疗阿尔茨海默病。

2023年4月24日,国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了一篇题为:Tau-targeting antisense oligonucleotide MAPTRx in mild Alzheimer’s disease: a phase 1b, randomized, placebo-controlled trial 的临床研究论文。

这是首次将基因沉默疗法用于痴呆症和阿尔茨海默病的临床治疗,并证明了Tau靶向的ASO药物能够安全、有效地降低导致阿尔茨海默病的Tau蛋白水平,还减少了病理性Tau蛋白的聚集。

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回复医药品读:该药物的耐受性良好,治疗组和安慰剂组的患者都经历了轻微或中度的副作用,最常见的副作用是注射药物后头痛。

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