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基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗

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尽管近年来治疗方法有所改进,但晚期黑色素瘤患者的生存预后仍然有限。晚期黑色素瘤患者中约有60%会发生脑转移。虽然放疗、靶向治疗、手术等多学科治疗手段已被用于治疗黑色素瘤脑转移,但其总生存期仅为4-6个月。

免疫疗法彻底改变了癌症治疗格局,免疫检查点抑制剂(ICI)是近年来癌症治疗的主要突破,特别是用于治疗转移性黑色素瘤。然而,全身注射给药的免疫检查点抑制剂(ICI)临床研究显示,由于ICI单抗进入大脑和脑脊液的渗透效率有限,其在大脑内肿瘤的效果较差。因此,迫切需要开发替代治疗药物和策略。

近日,哈佛医学院的研究人员在 Science 子刊 Science Translational Medicine 上发表了题为:Gene-edited and -engineered stem cell platform drives immunotherapy for brain metastatic melanomas 的研究论文。

该研究开发了一种基因编辑+基因工程的双干细胞平台,通过局部给药,向脑转移的黑色素瘤释放溶瘤病毒和免疫调节剂,增强治疗效果。

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