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全球首个CRISPR基因编辑疗法申请上市。 日前,Vertex宣布,其和CRISPR开发的CRISPR基因编辑疗法exa-cel上市申请获FDA受理,并被授予优先评审资格。 Exa-cel可利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,提高红细胞胎儿血红蛋白生产水平。可用于严重镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血。
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