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人类基因疗法或再添新工具

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CRISPR/Cas 系统最先在原核生物(细菌和其他缺乏细胞核的单细胞生物)中被发现,其准确识别和切割特定 DNA 和 RNA 序列的能力也为植物、动物和微生物基因组编辑提供了强大的工具。目前,基于 CRISPR-Cas9 基因编辑的多项临床实验也已启动并获得突破性结果,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径。

长期以来,诸多科学家一直想要探寻在真核生物中是否存在类似的系统。这一疑问在最新一期的 Nature 杂志上得到了解答。

2023 年 6 月 28 日,博德研究所/哈佛医学院/麻省理工学院的张锋团队在最新一期的 Nature 杂志上以「加速预览」形式发表了相关研究 Fanzor is a eukaryotic programmable RNA-guided endonuclease。该研究在真核生物中发现了第一个可基因编辑的 RNA 引导系统。

研究团队发现了一种名为 Fanzor 的蛋白可以使用 RNA 引导机制,精确靶向和切割 DNA。通过重新编程 Fanzor,可以用来实现对人类细胞基因组的编辑。

与 CRISPR/Cas 系统相比,Fanzor 系统有可能更容易被作为治疗方法递送到人类细胞和组织中,并且进一步改进以提高其靶向效率使其成为一项有价值的人类基因组编辑的新技术。

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