基因那些事
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2017年10月，FDA批准了首款CAR-T细胞疗法上市，人类进入细胞治疗时代，CAR-T细胞疗法在血液类癌症中取得了很好的临床效果。由于CAR-T细胞改造自患者的自体 T 细胞，因此能够在患者体内长时间发挥作用，且不产生排异反应。 如今，CAR-T细胞疗法已经成为儿童B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的标准疗法。然而，对患者的自体T细胞进行基因工程改造，这种个性化操作耗时长，一些急性白血病患者没有足够时间等待。此外，许多严重患者已经没有足够的T细胞用于工程化改造。 因此，由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题，并可能开发出“现货型”CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的基因修饰，以防止移植物抗宿主病（GvHD）以及身体对CAR-T细胞的排斥。 近日，辉瑞公司宣布向 Caribou Biosciences 提供2500万美元股权投资，支持其开发治疗多发性骨髓瘤的“现货型”CAR-T细胞疗法。
