回复医药每日发布：基因疗法真的是所有疾病的未来
医药每日发布
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阿尔兹海默症（AD）是老年常见病，发病率逐年攀升。 近年来，关于阿尔兹海默症的药物开发也比较火热，包括国内的“九期一”、渤健/卫材的Aduhelm和Leqembi。还有许多在实验室和临床的在研药物。 近日，在荷兰阿姆斯特丹举行的2023年阿尔茨海默氏症协会国际会议（AAIC）上，报道了两种CRISPR基因编辑疗法，用于治疗或预防阿尔兹海默症。 加州大学圣地亚哥分校Subhojit Roy实验室的Brent Aulston博士及其同事开发了一种针对淀粉样前体蛋白（amyloid precursor protein, APP）的基因编辑策略。 研究人员利用CRISPR对细胞进行基因编辑，通过改变切割酶的作用方式，使得APP能够产生保护性sAPPa，抑制病理性Aβ形成。 在阿尔茨海默病小鼠模型中，这种CRISPR疗法导致了Aβ斑块和脑炎症相关标志物的减少，具有神经保护性的sAPPa增加，以及观察到行为和神经系统功能缺陷的纠正。此外，该疗法在正常小鼠中，没有导致不良副作用。 根据新闻稿，研究团队将继续开发这种基因编辑药物，并将其推进临床开发。Brent Aulston表示道：“在小鼠身上，这种潜在的治疗策略是安全且有效的。这些结果将会推进APP CRISPR应用于人体测试。” CRISPR预防AD
