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Flagship押注的tRNA疗法公司,获超1亿美元融资

 药魔

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日前,Flagship孵化的tRNA疗法公司Alltrna完成了1.09亿美元的B轮融资,推进对终止密码子提前导致的一系列疾病。据悉,此轮融资由Flagship领投,以及未透露名称的顶级投资机构跟投。此轮融资将用于机器学习驱动平台的建设,加速tRNA的序列设计和修饰,推动其首批候选疗法走向临床。

根据中心法则,DNA转录为mRNA,mRNA翻译为蛋白质,这是遗传信息的流动方向,针对DNA的基因疗法、针对mRNA的疫苗、针对蛋白质的靶向降解,在近几年获得了大量关注,并取得了许多突破。

然而,在这一遗传信息流动中非常重要的tRNA(转运RNA)却似乎被忽视了,tRNA是mRNA翻译为蛋白质的关键执行者,tRNA通过自身的反密码子识别mRNA上的密码子,并将该密码子对应的氨基酸转运至核糖体合成中的多肽链上,从而实现mRNA向蛋白质的翻译过程。

近年来,基于tRNA的基因治疗正在成为新的风口,2021年以来,已有多家治疗性tRNA公司完成大额融资,包括Alltrna、ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences、hC Bioscience。

值得一提的是,2023年5月31日,德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作,在 Nature 期刊发表了题为:Engineered tRNAs suppress nonsense mutations in cells and in vivo 的研究论文。

该研究通过LNP递送的工程化tRNA,在体外和体内成功抑制了无义突变(即提前终止密码子突变),证明了天然tRNA可以被修饰并有效解码临床上重要的无义突变。这项研究为开发基于tRNA的基因疗法提供了新的框架,能够在体内高效抑制提前终止密码子,恢复蛋白表达,且具有高安全性。

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