回复药魔：这项研究为开发基于tRNA的基因疗法提供了新的框架，能够在体内高效抑制提前终止密码子，恢复蛋白表达，且具有高安全性。
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日前，Flagship孵化的tRNA疗法公司Alltrna完成了1.09亿美元的B轮融资，推进对终止密码子提前导致的一系列疾病。据悉，此轮融资由Flagship领投，以及未透露名称的顶级投资机构跟投。此轮融资将用于机器学习驱动平台的建设，加速tRNA的序列设计和修饰，推动其首批候选疗法走向临床。 根据中心法则，DNA转录为mRNA，mRNA翻译为蛋白质，这是遗传信息的流动方向，针对DNA的基因疗法、针对mRNA的疫苗、针对蛋白质的靶向降解，在近几年获得了大量关注，并取得了许多突破。 然而，在这一遗传信息流动中非常重要的tRNA（转运RNA）却似乎被忽视了，tRNA是mRNA翻译为蛋白质的关键执行者，tRNA通过自身的反密码子识别mRNA上的密码子，并将该密码子对应的氨基酸转运至核糖体合成中的多肽链上，从而实现mRNA向蛋白质的翻译过程。 近年来，基于tRNA的基因治疗正在成为新的风口，2021年以来，已有多家治疗性tRNA公司完成大额融资，包括Alltrna、ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences、hC Bioscience。 值得一提的是，2023年5月31日，德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作，在 Nature 期刊发表了题为：Engineered tRNAs suppress nonsense mutations in cells and in vivo 的研究论文。 该研究通过LNP递送的工程化tRNA，在体外和体内成功抑制了无义突变（即提前终止密码子突变），证明了天然tRNA可以被修饰并有效解码临床上重要的无义突变。这项研究为开发基于tRNA的基因疗法提供了新的框架，能够在体内高效抑制提前终止密码子，恢复蛋白表达，且具有高安全性。
