回复生物医药前沿：CAR-T细胞能够有效攻击急性髓系白血病、B细胞淋巴瘤和急性T细胞白血病等患者来源的癌细胞
生物医药前沿
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CAR-T 细胞疗法是由每个患者自己的 T 细胞通过基因工程改造而来的，从患者血液中收集 T 细胞，在实验室中改造和扩增，然后作为一种“活细胞药物”重新输回患者体内。 宾夕法尼亚大学的 Carl June 教授的研究带来了 2017 年获批上市的世界首款 CAR-T 细胞疗法——Kymriah。目前 FDA 共批准上市了 6 款 CAR-T 细胞疗法，它们都是针对某一类血液癌细胞的靶抗原设计的，因此，每一款的治疗范围都比较窄。例如，Kymriah 疗法就是靶向 B 细胞表面的 CD19，用于治疗复发性/难治性急性 B 淋巴细胞白血（r/r B-ALL）。到目前为止，还没有开发出一种靶向细胞疗法能够在所有不同类型的血液和骨髓类癌症中发挥治疗作用。 2023年8月31日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 Saar Gill 教授、Carl June 教授等在 Science 子刊 Science Translational Medicine 上发表了题为：Epitope base editing CD45 in hematopoietic cells enables universal blood cancer immune therapy 的研究论文。 CD45 存在于几乎所有的血液细胞表面（当然也包括血液癌细胞），该研究使用腺嘌呤碱基编辑器（ABE）开发了一种“表位编辑”策略，碱基编辑后 CD45 能够在血液系统内正常工作，而又不被 CAR-T 细胞识别。 使用这种“表位编辑”策略对造血干细胞和 CAR-T 细胞进行改造，输入体内后，这些靶向 CD45 的 CAR-T 细胞不会自相残杀，也不会杀死输入的表位编辑的造血干细胞，但能够杀死表达正常 CD45 的血液癌细胞。
