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双向导RNA切割工具靶向HIV,有望「功能性治愈」艾滋病

 医药之家

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自上世纪 80 年代人类世界中首次出现艾滋病病例以来,对抗人类免疫缺陷病毒(HIV)的努力就从未停止。现如今,医疗学者在艾滋病治疗领域中取得了长足进步,诸如抗逆转录病毒疗法(antiretroviral therapy,ART)等已为无数患者延续了生命。

当前阶段,接受抗逆转录病毒疗法的感染者需要像糖尿病、高血压等慢性病患者一样,终身正确且规律地服药。然而可喜的是,新兴疗法的出现为提高患者生活质量提供了更多可能。

日前,一种用于治疗 1 型人类免疫缺陷病毒(HIV-1)的新型静脉注射 CRISPR 疗法 EBT-101 的临床前数据被正式发布于 Nature Gene Therapy。

论文结果表明,针对于灵长类动物的艾滋病毒 CRISPR 疗法(EBT-001)能够安全地从非人类灵长类动物的基因组中去除猴免疫缺陷病毒(SIV),并且没有检测到脱靶效应及异常的病理学特征。这一结果为针对人类艾滋病毒(HIV)的 EBT-101 临床研究提供了更大的安全性保障。

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