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辉瑞创新突破:中国药监局受理革命性血友病新药上市申请

 医药记

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8月13日,中国国家药监局药品审评中心公示,辉瑞申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射液在中国获受理上市。马塔西单抗为新型血友病疗法,通过靶向TFPI治疗血友病,预期疗效不受抑制物影响,每周一次皮下注射,有望改善依从性。血友病由基因缺陷引起,当前主要治疗手段为凝血因子替代疗法,但易产生凝血因子抑制剂。TFPI靶向疗法是在研疗法之一,辉瑞正在进行马塔西单抗的3期试验,用于治疗血友病A和B患者。马塔西单抗已获美国FDA快速通道和孤儿药资格,FDA正在审评其上市许可申请。

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