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9月2日,Arrowhead Pharmaceuticals公布了Plozasiran在家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者中开展的III期PALISADE研究结果,显示该试验成功地达到了其主要终点和所有多重控制的关键次要终点,包括甘油三酯(TGs)、载脂蛋白C-III (APOC3)和急性胰腺炎(AP)发生率等有统计学意义地显著降低。基于PALISADE研究的积极结果,Arrowhead计划在2024年底之前向美国FDA提交新药申请,并计划在此之后寻求其他全球监管机构的监管批准,该药物已获FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格以及EMA授予的孤儿药资格。目前,维亚臻生物拥有plozasira大中华地区权益,该产品在中国正开展针对中国成人FCS患者的III期临床试验,并已于2024年初完成全部患者入组。