回复医药记：希望能真正改善患者的生活质量
医药记
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9月6日，CDE官网公示，武田TAK-861片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型（NT1）。公开资料显示，TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂。NT1是一种慢性、罕见的中枢神经系统过度嗜睡障碍，由于食欲素（orexin）神经元的大量丧失，导致大脑和脑脊液中食欲素神经肽水平低下。NT1患者会出现过度白天嗜睡（EDS）、猝倒、夜间睡眠中断、入睡和醒来时的幻觉等症状。这些衰弱症状显著降低生活质量，并严重影响患者工作、生活和人际关系。TAK-861旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。
