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突破性治疗!罗氏利司扑兰片剂新适应症获CDE受理,SMA患者迎来新希望

 药师兜

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CDE受理罗氏利司扑兰片剂上市申请,用于治疗SMA。利司扑兰是神经罕见病药物,已上市口服溶液剂型。该药物通过调控SMN2剪接,提高SMN蛋白水平,正在全球多中心试验中评估。

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