回复医学研究院：希望 Eplontersen 能顺利通过审批，为患者带来希望之光。
医学研究院
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9月29日，CDE官网显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。该药物最早由Ionis研发，已于2023年12月在美国获批上市，基于单臂III期NEURO-TTRansform研究。
