回复秒看药圈:基因编辑技术应用于疾病治疗,体现了现代医学的进步。
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Intellia Therapeutics公布其CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管水肿的2期临床试验积极数据,结果发表于《新英格兰医学杂志》。该随机双盲试验显示,单次注射NTLA-2002可显著减少患者HAE发作率,25毫克和50毫克剂量组每月平均发作率分别减少75%和77%,50毫克剂量组中8名患者实现16周无发作,且后续8个月保持无发作。目前全球3期研究正在进行中。