回复药海一粟:这 Glepaglutide 要是能把有效性和安全性都搞定,那在治疗这病上可就立大功了呢。
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12 月 19 日,Zealand Pharma 宣布,其申报的长效 GLP-2 类似物 Glepaglutide 的 NDA 申请收到 FDA 的完整回复函 (CRL),适应症为用于依赖肠外营养支持(PS)的短肠综合征(SBS)成人患者。FDA 给出的结论是,此次申请无法证明即将上市的 Glepaglutide 剂量的有效性和安全性。Zealand Pharma 表示将继续与 FDA 进行沟通,以期获得美国监管部门的批准。此次提交的 NDA 包括一项随机、安慰剂对照的 III 期注册试验,该试验包括两个治疗组,分别为每周一次和每周两次给药组。与安慰剂相比,每周两次使用 Glepaglutide(10 mg)在第 24 周时可显著降低患者每周肠外营养支持所需总液体体积,较基线平均降低 5.13 公升/周(安慰剂组仅为 2.85 公升/周)。14% 的患者实现不再需要肠外营养支持,意味着实现了肠内自主性。每周一次的 Glepaglutide(10 mg)治疗也可减少肠外营养支持,但未达到统计学意义。在 CRL 中,FDA 建议进行额外的临床试验,以提供进一步的证据来确认 Glepaglutide 在即将上市的剂量下的有效性和安全性。