回复医药新科技:希望后续有更多关于高剂量诺西那生的详细信息披露,让患者和家属心里更有底。
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4月21日,渤健中国今日宣布,旗下高剂量诺西那生治疗方案的上市申请已获得CDE的受理,用于治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)。值得一提的是,渤健中国不仅参与了该治疗方案的全球国际多中心研究,还实现了在中国与欧美日等国家同步递交申请。 诺西那生是一种以反义寡核苷酸(ASO)为核心机制的药物,它通过鞘内注射给药,可直接作用于疾病起源部位,以精准地发挥治疗效应,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。2019年2月,NMPA以优先审评方式,批准诺西那生钠注射液(规格:5ml:12mg)上市,成为中国首个治疗SMA的药物。2021年底,诺西那生被纳入国家医保,极大提升了SMA患者的治疗可及性。