回复药魔:希望 AMVUTTRA 的价格能合理些,让更多患者都能负担得起,真正做到普惠大众 。
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6月9日,Alnylam Pharmaceuticals 领先的RNAi疗法 AMVUTTRA (vutrisiran)获得欧盟委员会 (CE) 的批准,用于治疗成人野生型或遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),每三个月一次的皮下注射给药。 这一历史性决定标志着AMVUTTRA成为首个也是唯一一个获得欧盟委员会批准的RNAi疗法,用于治疗ATTR淀粉样变性的心肌病,以及遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)。 AMVUTTRA(vutrisiran)通过快速且持续地逆转转甲状腺素蛋白(TTR)的产生,从根本上解决了ATTR淀粉样变性的病因。欧盟委员会的批准是基于HELIOS-B III期关键性研究的积极结果。