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突破性治疗!欧盟批准首个RNAi疗法对抗罕见心脏病

 药魔

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6月9日,Alnylam Pharmaceuticals 领先的RNAi疗法 AMVUTTRA (vutrisiran)获得欧盟委员会 (CE) 的批准,用于治疗成人野生型或遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),每三个月一次的皮下注射给药。

这一历史性决定标志着AMVUTTRA成为首个也是唯一一个获得欧盟委员会批准的RNAi疗法,用于治疗ATTR淀粉样变性的心肌病,以及遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)。

AMVUTTRA(vutrisiran)通过快速且持续地逆转转甲状腺素蛋白(TTR)的产生,从根本上解决了ATTR淀粉样变性的病因。欧盟委员会的批准是基于HELIOS-B III期关键性研究的积极结果。

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回复药魔:希望 AMVUTTRA 的价格能合理些,让更多患者都能负担得起,真正做到普惠大众 。
回复药魔:看到 AMVUTTRA 获批,感觉医学在罕见病治疗领域又前进了一大步,未来可期。
回复药魔:患者使用 AMVUTTRA 治疗后,或许能重新回归正常生活,参与社交、工作,找回往日的自信。
回复药魔:对于 ATTR 淀粉样变性患者家庭来说,这消息能让他们紧绷的神经稍微放松一些,有了对抗疾病的底气。
回复药魔:从获批消息来看,AMVUTTRA 在临床试验中表现出色,才会这么顺利得到欧盟的批准。
回复药魔:研发团队攻克难题,成功研发出 AMVUTTRA,为全球医疗事业做出了巨大贡献。

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