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2021年6月21日消息，近日，南京医科大学刘妍/林明焰/郭兴团队在the Journal of Clinical Investigation杂志上发表了题为DSCAM/PAK1 pathway suppression reverses neurogenesis deficits in iPSC-derived cerebral organoids from patients with Down syndrome的研究论文，这项研究报道了唐氏综合征患者来源的大脑类器官存在皮层祖细胞增殖能力降低、皮层神经元神经发生存在缺陷，而通过干预DSCAM基因表达及抑制其下游分子PAK1可挽救唐氏综合征皮层发育缺陷。 该团队揭示了DSCAM/PAK1信号通路在调节唐氏综合征皮层发育过程中的重要性，为唐氏综合征相关的病理表型的研究提供了人源性3D类器官模型，并为实现针对唐氏综合征的药物筛选、个体化治疗提供强有力的理论依据和技术平台。
