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AADC缺乏症是一种极为罕见的疾病，全世界大概只有135名儿童受它影响。它的全名是“L-氨基酸脱羧酶”，在多巴胺和血清素的生产过程中不可或缺，这些患儿因此会出现严重的发育迟缓。作为一种神经递质，多巴胺不仅能让人感到快乐，还与运动和行为能力息息相关。近日《自然-通讯》杂志上发表的一项研究中，科学家们使用创新基因疗法，对7名4-9岁、罹患AADC缺乏症的儿童进行了治疗。 令人振奋的是，不少儿童的症状都出现明显改善。原本连头都抬不起的他们，甚至可以恢复行走能力！研究人员将人类的AADC基因包裹在病毒载体之中，直接注射入患儿的中脑区域，从接受治疗的所有7名患者来看，其中6人能控制自己脑袋的移动，5人能独立坐直，3人能主动去够和抓东西，2人能在双手协助下行走。这原本只是一项评估基因疗法安全性的小型1期临床试验，却取得了令人惊讶的良好结果！
