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近年来,PCSK9抑制剂(包括靶向PCSK9蛋白的单克隆抗体,靶向PCSK9 mRNA 的siRNA)成为新一代降低胆固醇药物,能够高效从血液中清除多余胆固醇。但与他汀类药物不同的是,PCSK9抑制剂只能以注射的方式给药,这为它们的应用带来了一定障碍。 近日,凯斯西储大学的研究人员在 Cell Reports 期刊发表了题为:A multienzyme S-nitrosylation cascade regulates cholesterol homeostasis 的研究论文。 该研究开发了一种口服小分子药物,能够在小鼠模型中降低PCSK9水平,并降低70%的胆固醇,这些研究结果代表了一种此前未被证实的调控胆固醇的策略。此外,该研究还提示了靶向PCSK9有望改善癌症免疫治疗。