医药记
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近日，香港中文大学冯波团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Low-dose AAV-CRISPR-mediated liver-specific knock-in restored hemostasis in neonatal hemophilia B mice with subtle antibody response 的研究论文。 研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢复了血友病B型小鼠的凝血功能。 值得一提的是，在接受低剂量AAV-CRISPR的新生小鼠中，抗Cas9和抗AAV的血浆抗体几乎可以忽略不计，这为AAV-CRISPR介导的体细胞基因敲入治疗遗传性疾病提供了支持。
