医药大观园
下载贤集网APP入驻自媒体
近日，Vertex Pharmaceuticals Incorporated（以下简称“Vertex”）宣布，美国FDA已批准其VX-522的新药临床试验（IND）申请，VX-522是一种吸入式mRNA疗法，适用于无法从囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂中受益的肺囊性纤维化（CF）患者。Vertex计划在未来几周内在CF患者中启动VX-522的单剂量递增临床试验。 VX-522是Vertex于2016年与Moderna建立的独家研究合作的成果，该疗法旨在通过吸入将包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的CFTR mRNA递送至肺部。一旦转运至靶肺细胞，mRNA就能够产生CFTR蛋白的功能性拷贝。
