医药每日发布
下载贤集网APP入驻自媒体
上个月，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法——Etranacogene Dezaparvovec（商品名Hemgenix），用于治疗成人血友病B型。 在不到一个月后，FDA再次批准了 Ferring Pharmaceuticals 公司开发的一款基因疗法——Nadofaragene Firadenovec-vncgkaifa（商品名Adstiladrin）。这款基因疗法以非复制型腺病毒为载体，用于治疗对卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）及伴或不伴乳头状肿瘤的成年患者。这也是FDA首次批准用于这一适应症的基因疗法。
