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以 CAR-T 为代表的细胞治疗是一种变革性的癌症治疗方法，在攻击血液瘤上表现亮眼。截止目前，全球共有 8 款 CAR-T 疗法上市，适应症也均为血液瘤。 不过，当前的 CAR-T 存在对实体瘤效果不明显、有一定毒性、体内治疗不持久、制造效率低、制备成本较高等问题，业内一直在探索破解这些难题的“最优解”。 近日，耶鲁大学 Sidi Chen（陈斯迪）研究团队为优化和增强细胞治疗提出了新的解决思路。科研团队提出了一种高效高通量定点基因敲入的工程化系统 CLASH（CRISPR-based library-scale AAV perturbation with simultaneous HDR knock-in）。CLASH 系统由 AAV+mRNA 两个部分组成，通过 AAV 递送其他元件、电穿孔递送编码核酸酶 Cas12a/Cpf1 的 mRNA 序列。 值得一提的是，通过体内外筛选，研究团队还首次发现去除 T 细胞 PRDM1 基因的第 3 号外显子之后，可以显著增强 CAR-T 在实体瘤中的治疗效果。
