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2月21日，再生元宣布Pozelimab用于治疗CHAPLE综合征的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为2023年8月20日，目前该疾病尚无相关疗法获批上市。 CHAPLE综合征，也称为CD55缺陷伴补体过度激活、血管性血栓形成及蛋白丢失性肠病或CD55缺乏型蛋白丢失性肠病，是一种由CD55双等位基因功能缺失性突变导致补体过度激活引起的超罕见遗传性免疫疾病。人体内缺乏CD55会导致补体系统攻击正常细胞，进而损害上消化道的淋巴管和血管，使血细胞和蛋白质流失。大多数患者会出现腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓等症状，严重时会危及生命。据统计，全世界的CHAPLE综合征患者不超过100例。 Pozelimab是再生元利用其专有的VelocImmune技术平台开发的一款靶向补体因子C5的全人源IgG4单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。
