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新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑

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脂质纳米颗粒(LNP)是目前临床试最先进的非病毒载体,随着在新冠mRNA上的成功应用而被广泛接受,在临床试验中,LNP递送的Cas9 mRNA实现了肝脏遗传疾病的有效治疗。

然而,目前还没能通过吸入的方式利用LNP递送系统在体内进行高效的肺部基因编辑。与肝脏相比,肺部特殊的细胞类型、粘液屏障和粘液纤毛清除系统对吸入递送提出了独特的挑战。此外,相比于mRNA疫苗,基于mRNA的基因编辑对LNP的递送效率要求更高。

2023年3月,加拿大核酸疫苗与治疗研究主任(Canada Research Chair),多伦多大学药学院助理教授李博文联合麻省理工学院教授 Robert Langer、Daniel Anderson 和麻省大学医学院教授高光坪,薛文等人在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为:Combinatorial design of nanoparticles for pulmonary mRNA delivery and genome editing(用于肺部mRNA递送和基因组编辑的纳米颗粒的组合设计)的研究论文,并与负责该论文审阅的编辑团队和专家以Research Briefing形式对其主要研究结果共同进行了总结和展望

利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。并从中筛选和鉴定了RCB-4-8 LNP,这种领先的脂质纳米颗粒(LNP)具有更好的生物可降解性和安全性,可重复气管内给药。它提供了全球首个成功利用LNP实现高效肺上皮细胞基因编辑的方法,为先天性肺部疾病的基因治疗开辟了新的途径。

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