回复医药资讯大全：小核酸药物作为靶向RNA并调节基因表达或功能的药物具有三大特点：高度特异性、持久性和可治愈性。
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近两年，继小分子和抗体药物之后，小核酸药物也得到了人们的关注。 小核酸药物是一种全新的药物类别，由核苷酸组成，主要作用于细胞质的mRNA，通过碱基互补识别和抑制靶mRNA，实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的目的。 经过几十年的基础研究，到目前为止共有15款小核酸药物获批上市，主要包括小干扰核酸(siRNA)、反义核酸(ASO)这两大类。 小核酸药物之所以很重要，是因为它们可以克服传统药物或抗体的一些限制，如靶向难治性分子、特异性、稳定性和递送。然而，它们也面临一些挑战，如毒性、免疫原性和成本过高。因此，我们准备通过一系列文章来给读者们介绍有关小核酸药物的相关资讯。
