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上周，美国FDA加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen）上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）患者。 ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。其中SOD1-ALS患者约占了2%。这些患者中大部分疾病进展迅速，发病后甚至无法活过1年。 这项批准具有多项重要意义， Qalsody是第四款获FDA批准用于治疗ALS的药物，但却是治疗遗传性ALS的首款疗法。 Qalsody是首个通过加速批准通道上市的ALS药物，同时也是首款基于生物标志物结果批准的ALS疗法。
