回复医药精英：这样滴话又造福人类了
医药精英
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2023年5月19日，FDA批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的局部基因疗法Beremagene Geperpavec（B-VEC），商品名Vyjuvke。用于治疗6月龄及以上的伴有COL7A1基因突变的营养不良大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口。 据悉，这是FDA批准的首款外用基因疗法、首款可重复给药的基因疗法，也是首款用于治疗营养不良大疱性表皮松解症（DEB）的基因疗法。 由于该基因疗法是外敷给药，因此需要长期重复给药，不能像之前基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法那样提供一次性治愈。Krystal Biotech 公司表示，该疗法每瓶售价24250美元，患者平均每年使用26瓶，也就是每年治疗费用高达63万美元，经过政府强制折扣后仍需48.5万美元。 营养不良型大疱性表皮松解症（Dystrophic Epidermolysis Bullosa，DEB）是一种罕见的遗传性皮肤疾病，由COL7A1基因突变引起，COL7A1基因编码VII型胶原蛋白（C7），患者皮肤易出现大疱、血疱，这些患者也被称为“蝴蝶宝宝”，形容他们的皮肤像蝴蝶一样脆弱，一碰就破。这是世界上最痛苦的疾病之一，而且患者易出现感染、皮肤癌，甚至死亡。
