药圈洞察
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病毒（Virus）是我们地球上数量最多、分布最广的生物，它们也是一些最有效的生物机器。尽管病毒体积小，基因组成简单，但它们可以引起致命的感染和全球流行病，如艾滋病、流感和COVID-19等等。这是因为病毒进化出了高效机制，可以在短时间内复制和组装出后代，对于细菌病毒（噬菌体）来说，这个过程只需短短几分钟。 如果我们能够利用病毒的这些有效机制构建出人工病毒载体（Artificial Viral Vectors，AVV），用来递送治疗性分子，而不是在宿主细胞内复制，就能实现更好的细胞和基因治疗。尽管多年来科学家们进行了多次尝试，但AVV的开发仍处于早期阶段。 天然人类病毒，例如单链DNA病毒腺相关病毒（AAV）和单链RNA病毒慢病毒（Lentiviruse），已被设计并广泛应用于体外和体内的基因递送载体。例如，全世界最贵药物Hemgenix就是一款基于AAV病毒载体的血友病B型基因疗法。而FDA批准的6款CAR-T细胞疗法则全部基于慢病毒载体。 然而，这些天然病毒载体都有局限性，它们最多只能携带一到两个治疗性基因，很难再结合复杂修复所必需的额外治疗性分子。此外，这些病毒载体还存在一些安全性问题，例如对人类细胞的广泛感染性、在人体中预先存在的免疫原性，以及对人类基因组的潜在整合问题等。 2023年5月30日，美国天主教大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为：Design of bacteriophage T4-based artificial viral vectors for human genome remodeling 的研究论文。 该研究报告了一种制作人工病毒载体（AVV）的方法，这种载体能进入人类细胞执行特定任务，可携带更大的基因，且制造成本相对更低，这种大容量、可定制化的纳米材料可以为未来基因疗法和定制化医疗的受试者带来前景。
