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2级胶质瘤是无法治愈的脑肿瘤，IDH基因突变存在于绝大多数低级别胶质瘤中，这类肿瘤往往出现在三四十岁的年轻人身上。目前的治疗方法包括手术、放疗和化疗，放疗和化疗是有效的治疗方法，但在治疗的几年内，患者会出现通常在老年人身上看到的认知功能障碍的迹象。 IDH1和IDH2基因分别编码异柠檬酸脱氢酶1和2，它们催化异柠檬酸氧化脱羧形成ɑ-酮戊二酸（α-KG），IDH1/2的突变会导致产生大量的代谢物2-HG，2-HG会影响DNA甲基化和组蛋白修饰，从而诱导癌症的发生和发展。 Vorasidenib是由施维雅公司开发的IDH1和IDH2突变酶的双重抑制剂，可通过口服给药，能够穿越血脑屏障，到达胶质瘤部位，此前已在早期临床试验中显示出强烈的疗效迹象。 近日，纪念斯隆凯特琳癌症中心、哈佛医学院Dana-Farber癌症研究所、加州大学洛杉矶分校等机构的研究人员在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma 的临床试验论文。 此次公布的3期临床试验数据显示，Vorasidenib显著延长了2级IDH突变胶质瘤患者的无进展生存期、显著延长了下一次干预（放疗和化疗）时间。这也是20多年来低级别胶质瘤（1级和2级）治疗的首次重大突破，也是这类癌症的首个进入3期临床试验的靶向药物。
