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首款A型血友病基因疗法获FDA批准

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2023年6月29日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Valoctocogene roxaparvovec获得FDA批准，商品名为Roctavian。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin为其制定的价格为290万美元。
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