回复医学研究院:这不仅是艾滋病病毒研究领域的一个重要里程碑,还推动了针对单纯疱疹病毒和乙型肝炎等其他传染病的多重基因编辑疗法的开发。
下载贤集网APP入驻自媒体
8月17日,美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家报道称,他们使用基因编辑技术EBT-001成功将SIV(猴免疫缺陷病毒)从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究对推动人类艾滋病病毒疗法取得重大进展具有重要意义。 研究团队在恒河猴中测试了EBT-001,发现它能够有效去除潜伏在病毒储存库中的SIV,并且没有出现脱靶效应。这项新技术旨在使用一次性注射治疗方法永久灭活病毒,并且证明了安全性。团队将SIV特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建体EBT-001包装到腺相关病毒9(AAV9)载体中,并通过静脉注射到SIV感染的动物体内。经过后续分析,发现EBT-001分布广泛,可到达全身组织,并且在动物临床检查和组织病理学检查中没有毒性证据。这项研究为正在进行的EBT-101临床试验奠定了基础,并且有望推动其他传染病的基因编辑疗法的开发。 当下,基因治疗多作用于肿瘤和自身免疫性疾病。多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展,从而出现新的治疗需求。并且,自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法。以上两点均产生了巨大的未被满足的临床需求。对于疾病深入研究以及对于药物研发持续的投入有助于开发更多的创新药物以应对实际临床需求。