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美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项新技术旨在使用一次性注射治疗方法在大型动物模型组织中永久灭活病毒。 在非人灵长类动物临床前试验中，研究人员将EBT-001包装到腺相关病毒9（AAV9）载体中，并通过静脉注射到SIV感染的动物体内。后续分析表明，EBT-001分布广泛，可到达全身组织，所有重要病毒库中都有SIV前病毒DNA基因编辑的证据。接受注射的动物在EBT-001所有剂量水平下耐受性良好，在动物临床检查或组织病理学检查中没有毒性证据。 研究人员表示，这项成果为正在进行的EBT-101临床试验奠定了基础。这不仅是艾滋病病毒研究领域的一个重要里程碑，还推动了针对单纯疱疹病毒和乙型肝炎等其他传染病的多重基因编辑疗法的开发。
