回复药科技:具有里程碑式的意义
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2023年11月27日,专注于严重罕见病和癌症的生物制药公司SpringWorks Therapeutics宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其口服γ分泌酶抑制剂OGSIVEO™(nirogacestat)用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。此前,FDA曾授予 nirogacestat 治疗硬纤维瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药称号。硬纤维瘤是一种局部侵袭性和浸润性软组织肿瘤,可导致严重的发病率,严重可危及生命,且手术切除后的复发率高77%。