回复药海一粟：Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，被批准用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）
药海一粟
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诺华宣布FDA批准iptacopan（Fabhalta）上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。这是首个获FDA批准的口服单药治疗成人PNH的药物。 PNH是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。据统计，PNH发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美，常见于30-40岁人群。 Iptacopan是由诺华研发的靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。该产品作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。 本次批准主要是基于III期APPLY-PNH以及APPOINT-PNH两项研究。 APPLY-PNH关键结果显示，在24周不需要输血的情况下，既往接受过C5补体治疗后继续服用iptacopan（200mg每日2次）的患者实现血红蛋白水平较基线增加≥2g/dL的患者比例为82.3%，较单独使用C5单抗有统计学意义和临床意义的增加，达到该研究的主要终点。 在APPOINT-PNH试验中，92.2%患者在不输注红细胞（RBCT）情况下达到血红蛋白水平较基线升高≥2g/dl。次要终点显示出临床意义上的改善，97.6%的患者避免输血，62.8%的患者在不输注红细胞的情况下达到血红单白水平持续≥12g/dl。安全性方面与此前报道的数据一致。
