回复医药资讯大全：PNH是一种罕见的血液系统疾病，患者常常出现贫血、血栓形成和血红蛋白尿等症状
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12月7日，诺华宣布其创新药iptacopan获得FDA批准上市，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。 目前，治疗PNH患者的疗法包括依库珠单抗、Ultomiris(ravulizumab)和Empaveli(pegcetacoplan)，但这些疗法是通过静脉输注进行的，iptacopan是一种免疫系统补体途径的B因子抑制剂，是FDA批准治疗该疾病的首款口服单药疗法。 目前，诺华正在努力将该药物的用途扩展到其他补体相关疾病，如IgA肾病和C3肾小球病。Jefferies分析师预计iptacopan的最高销售潜力为36亿美元。 诺华表示，该药将于12月下旬上市。
