回复医药百晓生：用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)。
医药百晓生
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当地时间12月21日，FDA批准阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals联合开发的每月一次、可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法Wainua（eplontersen）获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。Wainua是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物。Eplontersen是一款利用Ionis配体偶联反义（LICA）技术开发的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法，可由患者自己进行一月一次的皮下注射，减少TTR的积累，治疗遗传性和非遗传性ATTR。
